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Usando una t??cnica llamada optogen??tica, los investigadores agregaron prote??nas sensibles a la luz a la retina del hombre, d??ndole una visi??n parcial de los objetos
Un equipo de cient??ficos anunci?? el lunes que??hab??an restaurado parcialmente la vista de un hombre ciego mediante la construcci??n de prote??nas que captan la luz en uno de sus ojos. Su informe, que apareci?? en la revista??Nature Medicine, es el primer estudio publicado que describe el uso exitoso de este tratamiento.
???Ver por primera vez que funcion??, aunque solo sea en un paciente y en un ojo, es emocionante???, dijo Ehud Isacoff, neurocient??fico de la Universidad de California, Berkeley, que no particip?? en el estudio.
El procedimiento est?? muy lejos de la visi??n completa. El voluntario, un hombre de 58 a??os que vive en Francia, tuvo que usar unas gafas especiales que le dieron la percepci??n fantasmal de los objetos en un campo de visi??n estrecho. Pero los autores del informe dicen que el ensayo -resultado de 13 a??os de trabajo- es una prueba de concepto para tratamientos m??s efectivos en el futuro.
???Obviamente, no es el final del camino, pero es un hito importante???, dijo el Dr. Jos??-Alain Sahel, un oftalm??logo que divide su tiempo entre la Universidad de Pittsburgh y la Sorbona en Par??s.
Sahel y otros cient??ficos han intentado durante d??cadas encontrar una cura para las formas hereditarias de ceguera. Estos trastornos gen??ticos privan a los ojos de las prote??nas esenciales necesarias para la visi??n.
Cuando la luz entra en el ojo, es capturada por las llamadas c??lulas fotorreceptoras. Los fotorreceptores luego env??an una se??al el??ctrica a sus vecinos, llamados c??lulas ganglionares, que pueden identificar caracter??sticas importantes como el movimiento. Luego env??an sus propias se??ales al nervio ??ptico, que env??a la informaci??n al cerebro.
En estudios anteriores, los investigadores han podido tratar una forma gen??tica de ceguera llamada amaurosis cong??nita de Leber, mediante la reparaci??n de un gen defectuoso que de otro modo har??a que los fotorreceptores se degeneren gradualmente.:quality(85)/cloudfront-us-east-1.images.arcpublishing.com/infobae/H3ZFODAZCZFPFHJP5G72HPYQDU.jpg%20420w)
El experimento donde se le pidi?? al voluntario que dijera si la taza estaba o no sobre la mesa blanca. Las respuestas conductuales y la actividad cerebral se registraron simult??neamente durante la prueba (Nature Medicine)
Pero otras formas de ceguera no pueden tratarse de forma tan sencilla, porque sus v??ctimas pierden sus fotorreceptores por completo. ???Una vez que las c??lulas est??n muertas, no se puede reparar el defecto gen??tico???, dijo Sahel.
Para estas enfermedades, Sahel y otros investigadores han estado experimentando con un tipo de reparaci??n m??s radical. Est??n utilizando la terapia g??nica para convertir las c??lulas ganglionares en nuevas c??lulas fotorreceptoras, aunque normalmente no capturan la luz.
Los cient??ficos est??n aprovechando las prote??nas derivadas de las algas y otros microbios que pueden hacer que cualquier c??lula nerviosa sea sensible a la luz.
A principios de la d??cada de 2000, los neurocient??ficos descubrieron c??mo instalar algunas de estas prote??nas en las c??lulas cerebrales de ratones y otros animales de laboratorio mediante la inyecci??n de virus que transportaban sus genes. Los virus infectaron ciertos tipos de c??lulas cerebrales, que luego usaron el nuevo gen para construir canales sensibles a la luz.
Originalmente, los investigadores desarrollaron esta t??cnica, llamada optogen??tica, como una forma de sondear el funcionamiento del cerebro. Al insertar una peque??a luz en el cerebro del animal, podr??an encender o apagar cierto tipo de c??lula cerebral con solo presionar un interruptor. El m??todo les ha permitido descubrir los circuitos subyacentes a muchos tipos de comportamiento.
Sahel y otros investigadores se preguntaron si podr??an usar la optogen??tica para agregar prote??nas sensibles a la luz a las c??lulas de la retina. Despu??s de todo, razonaron, las c??lulas de la retina tambi??n son nervios; en otras palabras, una extensi??n del cerebro.
Para Ed Boyden, neurocient??fico del M.I.T. -quien ayud?? a ser pionero en el campo de la optogen??tica- la b??squeda para usar estas prote??nas para curar la ceguera lo tom?? por sorpresa. ???Hasta ahora, he pensado en la optogen??tica como una herramienta para los cient??ficos principalmente, ya que la est??n utilizando miles de personas para estudiar el cerebro???, dijo. ???Pero si la optogen??tica se demuestra en la cl??nica, ser??a extremadamente emocionante???.
El Dr. Sahel y sus colegas reconocieron que las prote??nas optogen??ticas creadas por el Dr. Boyden y otros no eran lo suficientemente sensibles como para producir una imagen a partir de la luz ordinaria que entraba al ojo. Pero los cient??ficos no pod??an emitir luz amplificada al ojo, porque el resplandor destruir??a el delicado tejido de la retina.
Entonces, los cient??ficos eligieron una prote??na optogen??tica que es sensible solo a la luz ??mbar, que es m??s agradable a la vista que otros colores, y utilizaron virus para transportar estas prote??nas ??mbar a las c??lulas ganglionares de la retina.
A continuaci??n, los investigadores inventaron un dispositivo especial para transformar la informaci??n visual del mundo externo en luz ??mbar que podr??a ser reconocida por las c??lulas ganglionares. Crearon unas gafas que escanean su campo de visi??n miles de veces por segundo y registran los p??xeles en los que cambia la luz. Luego, las gafas env??an un pulso de luz ??mbar desde ese p??xel al ojo.
Los investigadores razonaron que esta estrategia podr??a crear im??genes en el cerebro. Nuestros ojos, naturalmente, dan vueltas en peque??os movimientos muchas veces por segundo. Con cada salto, muchos p??xeles cambiar??an los niveles de luz.
A??n as??, era una pregunta abierta si las personas ciegas podr??an aprender a usar esta informaci??n para reconocer objetos. ???El cerebro tiene que aprender un nuevo idioma???, dijo Botond Roska, oftalm??logo de la Universidad de Basilea y coautor del nuevo estudio.
Despu??s de probar su terapia g??nica y sus gafas protectoras en monos, el Dr. Roska, el Dr. Sahel y sus colegas estaban listos para probarlo en personas. Su plan era inyectar virus portadores de genes en un ojo de cada voluntario ciego y luego esperar varios meses para que las c??lulas ganglionares crecieran prote??nas optogen??ticas. Luego capacitar??an a los voluntarios para usar las gafas.
Desafortunadamente, solo lograron capacitar a un voluntario antes de que la pandemia de coronavirus cerrara el proyecto. Despu??s de a??os de preparaci??n para el estudio, ahora estaba estancado en el limbo.
Pero entonces el ??nico voluntario que hab??an logrado capacitar se puso en contacto. Durante siete meses, hab??a estado usando las gafas en casa y en los paseos. Un d??a se dio cuenta de que pod??a ver las franjas de un paso de peatones.
Cuando la pandemia disminuy?? en Francia durante el verano, los cient??ficos lograron llevarlo a su laboratorio para recibir m??s capacitaci??n y pruebas. Descubrieron que pod??a extender la mano y tocar un cuaderno que estaba sobre una mesa, pero tuvo menos suerte con una caja m??s peque??a de grapas. Cuando los cient??ficos colocaron dos o tres vasos frente al voluntario, logr?? contarlos correctamente 12 de 19 veces.
Durante algunas de las pruebas, el voluntario us?? una gorra con electrodos que pod??an detectar la actividad cerebral a trav??s de su cuero cabelludo. Cuando las gafas enviaron se??ales a su retina, activaron partes del cerebro involucradas en la visi??n.
???Es un gran logro desde un punto de vista cient??fico, y lo m??s importante para las personas ciegas???, dijo Lucie Pellissier, neurocient??fica de la Universidad de Tours en Francia que no particip?? en el estudio.
Sahel y sus colegas fundaron una empresa llamada GenSight para llevar su t??cnica a trav??s de ensayos cl??nicos con la esperanza de que los reguladores la aprobaran. No est??n solos. Isacoff y sus colegas han fundado una empresa similar llamada Vedere Bio que fue adquirida en octubre pasado por Novartis.
Se necesitar??n muchos m??s resultados positivos de los ensayos cl??nicos antes de que la optogen??tica pueda convertirse en un tratamiento est??ndar para algunas formas de ceguera. Por ahora, el Dr. Sahel y sus colegas est??n trayendo a los otros voluntarios para capacitarlos, adem??s de probar dosis m??s altas del virus y actualizar sus gafas con gafas delgadas que ser??an m??s c??modas y, al mismo tiempo, entregar??an m??s informaci??n a la retina.
El Dr. Isacoff y sus colegas han llevado a cabo experimentos propios que plantean la posibilidad de que otras prote??nas optogen??ticas puedan hacer que las c??lulas de la retina sean lo suficientemente sensibles como para detectar la luz sin la ayuda de gafas. ???Creo que va a funcionar bastante bien???, dijo.
Durante todo el tiempo que el Dr. Sahel ha dedicado a su propio sistema, dud?? en adivinar hasta qu?? punto podr??a mejorar. ???Hasta que un paciente te diga lo que est?? viendo, realmente no puedes predecir nada???, dijo.
(C) The New York TImes.-
