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La agencia de medicamentos de EEUU aprob?? una medicaci??n para tratar esta enfermedad en su estad??o inicial. Grupos de pacientes reclamaban su autorizaci??n, aunque hay expertos m??dicos que objetan los ensayos cl??nicos
Despu??s de varias idas y vueltas,la agencia regulatoria de medicamentos de los Estados Unidos, conocida como??FDA, por sus siglas en ingl??s,??anunci?? hoy que??autoriz?? por v??a r??pida el uso de una nueva droga para tratar la enfermedad de Alzheimer en su estad??o inicial, pero le pidi?? al laboratorio Biogen –que lidera el desrrollo-??que investigue m??s para tener m??s datos sobre su eficacia.
El f??rmaco se llama??aducanumab. Su nombre comercial es Aduhelm.??Organizaciones de pacientes y familiares hab??an reclamado por la investigaci??n y??la aprobaci??n de tratamientos m??s eficaces, como aducanumab, pero hay expertos en demencias que han expresado objeciones.??Esos expertos no est??n de acuerdo en la manera en la que se llevaron adelante los ensayos cl??nicos y se??alan que a??n existe incertidumbre sobre su verdadera eficacia para contrarrestar la enfermedad.
La aprobaci??n de la droga viene con una salvedad, ya que la FDA exige a Biogen quelleve a cabo un estudio adicional controlado con placebo del f??rmaco para verificar su eficacia para mejorar la memoria y los s??ntomas cognitivos de las personas.
Esa solicitud surge en gran parte de la conclusi??n de un panel de expertos que decidi?? casi por unanimidad que la evidencia presentada por los desarrolladores del medicamento no justificaba la aprobaci??n.
El f??rmaco fue desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboraci??n con Eisai. La empresa hab??a terminado dos ensayos de fase 3 antes de tiempo diciendo que el f??rmaco hab??a fracasado. Sin embargo, tras reexaminar sus datos, la empresa determin?? que en uno de esos estudios, los pacientes que recibieron una dosis alta de aducanumab durante un per??odo prolongado se beneficiaron. Al contar con esos datos, present?? el pedido para que la FDA aprobara la droga.
Seg??n inform?? Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluaci??n e Investigaci??n de Medicamentos de la agencia regulatoria de EE.UU., se aprob?? el uso de Aduhelm (aducanumab) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Alzheimer utilizando la v??a de aprobaci??n acelerada. Se utiliz?? ese mecanismo al considerar que se trata de ???un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal que puede aportar un beneficio terap??utico significativo con respecto a los tratamientos existentes cuando se demuestra que el medicamento tiene un efecto sobre un criterio de valoraci??n sustitutivo que tiene una probabilidad razonable de predecir un beneficio cl??nico para los pacientes y sigue habiendo cierta incertidumbre sobre el beneficio cl??nico del medicamento???.
En el comunicado de prensa, la doctora Cavazzoni argument??: ???Esta aprobaci??n es significativa en muchos sentidos. Aduhelm es la primera terapia novedosa aprobada para la enfermedad de Alzheimer desde 2003. Y lo que es m??s significativo, Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatolog??a subyacente de la enfermedad de Alzheimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos cl??nicos de Aduhelm fueron los primeros en demostrar que la reducci??n de estas placas -un hallazgo distintivo en el cerebro de los pacientes con Alzheimer- se espera que conduzca a una reducci??n del deterioro cl??nico de esta devastadora forma de demencia???.
La droga ser??a indicada para las personas con Alzheimer en fase inicial. Podr??a tener un impacto en millones de personas que padecen la enfermedad en EEUU. Tambi??n la aprobaci??n de hoy ser?? una decisi??n clave para que agencias regulatorias de otros pa??ses tambi??n la aprueben. Hasta ahora los tratamientos que se indican para Alzheimer solo tratan los s??ntomas.:quality(85)/cloudfront-us-east-1.images.arcpublishing.com/infobae/E5YUDGR3TNGL7PRXRIGNNB7ZPE.jpg%20420w)
Hasta el momento, ning??n tratamiento puede detener la enfermedad. Sin embargo, algunos f??rmacos pueden ayudar a impedir por un tiempo limitado que los s??ntomas empeoren, seg??n los Insitutos Nacionales de Salud de EE.UU(Getty Images)
El Alzheimer es una enfermedad neurol??gica progresiva que afecta el pensamiento y la independencia de millones de personas en todo el mundo. Actualmente, m??s de 40 millones de personas en todo el mundo viven con Alzheimer. Pero tambi??n es la tercera causa de mortalidad en personas mayores de 65 a??os, despu??s del c??ncer y las enfermedades cardiovasculares.
Generalmente, la enfermedad de Alzheimer se diagnostica m??s en personas mayores de 65 a??os, pero comienza antes con cambios neurol??gicos sutiles que ocurren durante a??os o incluso d??cadas antes de que aparezcan los s??ntomas. Muchas personas experimentan los signos tempranos, frecuentemente no identificados, del deterioro cognitivo leve.
En 1987, se puso en marcha el primer ensayo cl??nico sobre la enfermedad.??Desde 1998, se han estudiado 100 medicamentos, incluyendo una vacuna en ratones. Pero solo se han autorizado 5 medicamentos??que pueden ayudar a controlar algunos de los s??ntomas.??Existen numerosos tratamientos y tests de diagn??sticos que se est??n investigando y se encuentran en diversas etapas de los ensayos cl??nicos.:quality(85)/cloudfront-us-east-1.images.arcpublishing.com/infobae/2DAWCA4S3FC55L4FNQ5HLIUDH4.jpg%20420w)
Hay solo 5 f??rmacos aprobados para indicar en enfermedad de Alzheimer en Estados Unidos. Con respecto al medicamento aducanumab, un comit?? de asesores de la FDA vot?? por mayor??a en contra de recomendar su aprobaci??n. Sin embargo, hay organizaciones de pacientes que lo reclaman. Expertos independientes sostienen que no ha demostrado beneficios suficientes para conseguir aprobaci??n (Getty Images)
La investigaci??n y el desarrollo de mejores tratamientos para frenar, desacelerar o incluso prevenir ha pasado a ser prioridad para muchos cient??ficos en el mundo al considerar que para el a??o 2030 el n??mero de personas con Alzheimer podr??a alcanzar a 65 millones y para 2050, podr??a superar los 100 millones.
En noviembre pasado,??un comit?? de asesores de la FDA vot?? por mayor??a en contra de recomendar la aprobaci??n de aducanumab.??Argumentaron que los datos no demostraban de forma convincente que el f??rmaco desacelerara el deterioro cognitivo. M??s tarde, tres miembros del comit?? asesor escribieron una cr??tica punto por punto de las pruebas.??Otros cient??ficos, y??un grupo de expertos independientes, afirman que el aducanumab no ha demostrado un beneficio convincente que supere sus riesgos de seguridad.
M??s all?? de la situaci??n del f??rmaco para Alzheimer en particular, algunos expertos est??n preocupados porque la aprobaci??n podr??a bajar los est??ndares para otros f??rmacos en el futuro, una cuesti??n especialmente importante en un momento en el que la confianza del p??blico en la ciencia se tambalea.
Uno de los investigadores en Alzheimer, que ha participado en la realizaci??n de ensayos cl??nicos para diferentes empresas,??Jason Karlawish, profesor de medicina, ??tica y pol??tica de salud p??blica en la Universidad de Pensilvania, Estados Unidos, escribi?? que lleva 18 a??os contestando a pacientes y familiares que no hay nada nuevo para Alzheimer.
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Expertos temen que si la droga para Alzheimer es aprobada por la FDA se bajen los est??ndares para el futuro. Ya que faltar??a m??s investigaci??n sobre los beneficios y los riesgos de la droga aducanumab para tratar el deterioro cognitivo del cerebro/CHRISTINE DANILOFF, MIT
???Los pocos tratamientos farmacol??gicos que prescribo son solo modestamente eficaces para aliviar los problemas cognitivos de la enfermedad???, escribi?? d??as atr??s en Stat. Y anticip?? que no recomendar??a el medicamento aducanumab a sus pacientes si lo aprueba la FDA. El costo de la droga ser??a entre 20.000 y 50.000 d??lares por persona y a??o.
???Creo que la empresa se equivoca, y estoy de acuerdo con los an??lisis del Instituto para la Revisi??n Cl??nica y Econ??mica; los datos para argumentar este caso son turbios y, aunque estuvieran claros, los beneficios del medicamento son ambiguos en el mejor de los casos y no merecen este coste???, sostuvo.
Adem??s, Karlawish consider?? ???si se aprueba el aducanumab, los pacientes y sus familias tendr??n que luchar para saber si es adecuado para ellos. Uno de sus riesgos son las peque??as hemorragias cerebrales, un riesgo que se acent??a en quienes tienen el gen APOE4, un gen asociado a la enfermedad de Alzheimer de aparici??n tard??a. Las familias se ver??n arrastradas a estas discusiones sobre riesgos y beneficios, ya que tratar el Alzheimer de uno de los padres con aducanumab puede significar que sus hijos conozcan su riesgo gen??tico de desarrollar la enfermedad???. Opin?? que no se ha estudiado adecuadamente, por lo que la FDA dispone de datos incompletos para formarse un juicio.
Tras la aprobaci??n de hoy, la directora de la FDA reconoci?? que hubo debate sobre la droga. Pero sali?? a defender la decisi??n. ???El programa de desarrollo de Aduhelm en su fase final consisti?? en dos ensayos cl??nicos de fase 3. Un estudio cumpli?? el criterio de valoraci??n primario, mostrando una reducci??n del deterioro cl??nico. El segundo ensayo no cumpli?? el criterio de valoraci??n primario. Sin embargo, en todos los estudios en los que se evalu??, Aduhelm redujo de forma consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro de forma dependiente de la dosis y del tiempo. Se espera que la reducci??n de la placa amiloide se traduzca en una reducci??n del deterioro cl??nico.
La FDA avisi?? que seguir?? supervisando Aduhelm a medida que llegue al mercado y, en ??ltima instancia, a la cabecera del paciente. Adem??s, le exigi?? a Biogen que realice un ensayo cl??nico posterior a la aprobaci??n para verificar el beneficio cl??nico del medicamento. ???Si el f??rmaco no funciona como se pretende, podemos tomar medidas para retirarlo del mercado. Pero es de esperar que veamos m??s pruebas del beneficio en el ensayo cl??nico y a medida que un mayor n??mero de personas reciba Aduhelm. Como agencia, tambi??n seguiremos trabajando para fomentar el desarrollo de medicamentos para esta enfermedad catastr??fica???, concluyeron.
Infobae
